Efficacia e sicurezza del trattamento con Ciclofosfamide nella dermatomiosite giovanile grave
Nei pazienti con dermatomiosite ( DM ) giovanile grave o refrattaria, possono essere richiesti trattamenti di seconda linea.
La Ciclofosfamide ( CYC ) è usata per trattare alcune malattie del tessuto connettivo, ma l'evidenza della sua efficacia nella dermatomiosite giovanile è limitata.
È stato intrapreso uno studio per descrivere il miglioramento clinico nei pazienti con dermatomiosite giovanile trattati con Ciclofosfamide e modellare l'efficacia del trattamento con CYC rispetto a nessun trattamento con Ciclofosfamide.
Sono stati analizzati i dati clinici sulla malattia cutanea, globale e muscolare per i pazienti reclutati nel Juvenile DM Cohort and Biomarker Study.
Il miglioramento clinico dopo il trattamento con Ciclofosfamide è stato descritto utilizzando l'analisi non-aggiustata.
I modelli strutturali marginali ( MSM ) sono stati utilizzati per modellare l'efficacia del trattamento e aggiustare per il confondimento in base all’indicazione.
Rispetto all'inizio del trattamento con Ciclofosfamide, ci sono state riduzioni a 6, 12 e 24 mesi nella malattia della pelle ( P=1.3 x 10-10 ), nella malattia globale ( P=2.4 x 10-8 ) e nella malattia muscolare ( P=8.0 x 10-10 ) per 56 pazienti trattati con Ciclofosfamide in analisi non-aggiustate.
Evidenze limitate suggeriscono una riduzione della dose di glucocorticoidi ( P=0.047 ) nei pazienti trattati con Ciclofosfamide.
L'analisi MSM ha mostrato una riduzione della malattia globale e delle malattie della pelle in pazienti che hanno iniziato un ciclo di trattamento con Ciclofosfamide di circa 6 mesi superiore a 12 mesi fa rispetto ai pazienti mai o non ancora trattati con Ciclofosfamide.
Nei pazienti trattati, il punteggio DAS ( Disease Activity Score ) della pelle modificato per la dermatomiosite giovanile era più basso di 1.19 unità ( P=0.0085 ) e la valutazione globale del medico era più bassa di 0.66 unità ( P=0.027 ).
Eventi avversi minori sono stati riportati in 3 pazienti entro un anno dall'interruzione di Ciclofosfamide.
In conclusione, i risultati hanno indicato che Ciclofosfamide è efficace senza effetti collaterali a breve termine. Sono stati osservati miglioramenti nella pelle, nella malattia globale e muscolare.
Sono necessari ulteriori studi per valutare gli effetti collaterali a lungo termine. ( Xagena2018 )
Deakin CT et al, Arthritis & Rheumatology 2018; 70: 785-793
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