Pedmarqsi a base di Sodio tiosolfato per ridurre il rischio di perdita dell’udito dovuto a Cisplatino nei bambini e adolescenti
Pedmarqsi, che contiene il principio attivo Sodio tiosolfato, è un medicinale usato nei bambini e adolescenti di età compresa tra un mese e meno di 18 anni per ridurre il rischio di perdita dell’udito dovuto a Cisplatino, un medicinale antitumorale utilizzato per il trattamento di tumori solidi che non si sono diffusi.
Pedmarqsi viene somministrato come infusione in vena della durata di 15 minuti, esattamente 6 ore dopo la somministrazione di Cisplatino al paziente.
Il meccanismo d’azione di Pedmarqsi non è del tutto noto; tuttavia, si ritiene che il principio attivo, Sodio tiosolfato, agisca legandosi al Cisplatino che non è stato assorbito dalle cellule e bloccandone l’azione nonché prevenendo i danni alle cellule causati da molecole note come radicali liberi da ossigeno. Queste azioni combinate dovrebbero contribuire a proteggere l’orecchio dalla perdita dell’udito causata da Cisplatino.
Due studi hanno riscontrato che Pedmarqsi ha ridotto il rischio di perdita dell’udito nei pazienti di età compresa tra un mese e 18 anni che assumevano Cisplatino per il trattamento di tumori solidi. Il primo studio è stato condotto su 114 pazienti affetti da epatoblastoma con un’età media di circa 19 mesi. I risultati hanno mostrato che il 35% ( 20 su 57 ) dei pazienti trattati con Pedmarqsi 6 ore dopo ogni dose di Cisplatino ha sviluppato una perdita dell’udito rispetto al 67% ( 35 su 52 ) dei pazienti ai quali veniva somministrato soltanto Cisplatino.
Il secondo studio ha riguardato 125 pazienti di età compresa tra 1 mese e 18 anni con diversi tipi di cancro, tra cui epatoblastoma, neuroblastoma ( un cancro delle cellule nervose immature ) e tumori del sistema nervoso centrale. Lo studio ha riscontrato che la perdita dell’udito era stata registrata nel 29% ( 14 su 49 ) dei bambini trattati con Pedmarqsi dopo ciascuna dose di Cisplatino rispetto al 56% ( 31 su 55 ) di quelli trattati con solo Cisplatino.
Gli effetti indesiderati più comuni di Pedmarqsi ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) comprendono: vomito, nausea, ipernatremia ( elevati livelli ematici di sodio ), ipofosfatemia ( bassi livelli ematici di fosfato ) e ipokaliemia ( bassi livelli ematici di potassio ).
Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Pedmarqsi ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) comprendono: ipersensibilità ( reazioni allergiche ).
Pedmarqsi non deve essere usato nei bambini al di sotto di 1 mese di età.
La perdita dell’udito dovuta a Cisplatino è un’importante questione clinica per la quale non erano disponibili opzioni di trattamento al momento dell’autorizzazione di Pedmarqsi. Pedmarqsi si è dimostrato in grado di prevenire la perdita dell’udito nei bambini e adolescenti causata dal trattamento con Cisplatino per alcuni tipi di cancro. Inoltre, il profilo di sicurezza di Pedmarqsi è in linea con quello noto per il Sodio tiosolfato quando somministrato per altri usi ed è considerato accettabile. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Pedmarqsi sono superiori ai rischi. ( Xagena2023 )
Fonte: EMA,2023
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