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Correlazioni in Medicina



Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento dell’anemia nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia


Reblozyl è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia ( bassa conta dei globuli rossi ) in adulti affetti dalle seguenti malattie del sangue:

a) sindromi mielodisplastiche, ossia un gruppo di affezioni nelle quali il midollo osseo produce un numero insufficiente di cellule del sangue. Reblozyl è impiegato in pazienti che necessitano di trasfusioni di sangue regolari e che hanno un rischio da molto basso a moderato che la loro affezione progredisca a una leucemia mieloide acuta o di morire. Viene usato nei pazienti in cui un altro medicinale, eritoproteina, non è adatto o non è efficace;

b) beta-talassemia, un’affezione genetica che comporta una produzione insufficiente di beta-globina, una componente dell’emoglobina ( la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno in tutto l’organismo ).

Queste malattie sono rare e Reblozyl è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ).

Reblozyl contiene il principio attivo Luspatercept.

L’iniezione di Reblozyl viene effettuata sotto la pelle nella parte superiore del braccio, nella coscia o nella pancia. La dose raccomandata dipende dal peso corporeo del paziente e viene aggiustata in base alla sua risposta. Il trattamento viene somministrato una volta ogni tre settimane. Se il paziente manifesta effetti indesiderati gravi, il trattamento deve essere posticipato fino alla loro attenuazione.

Il principio attivo contenuto in Reblozyl, Luspatercept, regola la maturazione dei globuli rossi, bloccando una via di segnalazione denominata Smad2/3 che rallenta la maturazione dei globuli rossi ed è iperattiva nei pazienti affetti da beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche. Il blocco della Smad2/3 aumenta la produzione di globuli rossi consentendone il normale sviluppo.

Studi sulle sindromi mielodisplastiche - Lo studio principale ha coinvolto 229 adulti con sindromi mielodisplastiche che necessitavano di trasfusioni di sangue regolari. I pazienti hanno ricevuto Reblozyl oppure un placebo in aggiunta al trattamento standard. 58 pazienti sui 153 ( 38% ) che avevano assunto Reblozyl non hanno avuto bisogno di una trasfusione di sangue per almeno 8 settimane, rispetto a 10 pazienti sui 76 ( 13% ) che avevano ricevuto placebo.

Studi su beta-talassemia - Lo studio principale è stato condotto su 336 pazienti con beta-talassemia che necessitavano di trasfusioni di sangue regolari. I pazienti hanno ricevuto Reblozyl o un placebo in aggiunta al trattamento standard. Le esigenze di trasfusione di sangue sono state ridotte di almeno un terzo ( 33% ) in 48 pazienti su 224 ( 21% ) a cui veniva somministrato Reblozyl rispetto ai 5 pazienti su 112 ( 4,5% ) che ricevevano un placebo.
Un secondo studio principale ha coinvolto pazienti con beta-talassemia che non necessitavano di trasfusioni di sangue regolari. I pazienti hanno ricevuto Reblozyl o un placebo assieme al trattamento standard per almeno 48 settimane. Dopo 12 settimane, 74 dei 96 pazienti trattati con Reblozyl ( 77% ) hanno manifestato un aumento di almeno 1 g/dL nel livello di emoglobina nelle 12 settimane successive senza necessità di trasfusioni, rispetto a nessuno dei 49 pazienti che ha ricevuto un placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Reblozyl nei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ( che possono riguardare più di 15 persone su 100 ) sono: stanchezza, diarrea, debolezza, nausea, capogiro, dolore dorsale e cefalea. Gli effetti indesiderati gravi o severi più comuni ( che possono riguardare più di 2 persone su 100 ) sono sincope ( mancamento ), stanchezza, ipertensione ( pressione arteriosa elevata ), debolezza, infezione delle vie urinarie ( infezione delle strutture che trasportano l’urina ) e dolore dorsale.

Gli effetti indesiderati più comuni di Reblozyl nei pazienti affetti da beta-talassemia che richiedono trasfusioni ( che possono riguardare fino a 15 persone su 100 ) sono: cefalea, dolore osseo e articolare.

Gli effetti indesiderati gravi o severi più comuni di Reblozyl sono: iperuricemia ( livelli elevati di acido urico nel sangue ), ictus, effetti dovuti a coaguli di sangue nelle vene quali trombosi venosa profonda, trombosi della vena porta ( coaguli nelle vene che irrorano il fegato ) ed embolia polmonare ( coaguli nelle vene che irrorano i polmoni ).

Gli effetti indesiderati più comuni di Reblozyl nei pazienti affetti da beta-talassemia che non richiedono trasfusioni regolari ( che possono riguardare più di 15 persone su 100 ) sono: cefalea, dolore osseo, dorsale e articolare nonché preipertensione e ipertensione ( pressione arteriosa elevata ). L’effetto indesiderato serio o grave più comune è la frattura traumatica ( frattura causata, per esempio, da una caduta o da un incidente ).

Reblozyl non deve essere somministrato durante la gravidanza. Le donne in età fertile devono usare misure contraccettive efficaci durante il trattamento e per almeno 3 mesi dall’ultima dose.

I pazienti che necessitano di un trattamento per controllare la crescita delle masse di emopoiesi extramidollare ( formazione di cellule ematiche al di fuori del midollo osseo ) non devono utilizzare Reblozyl.

Il trattamento con trasfusioni di sangue frequenti può comportare un accumulo di Ferro nell’organismo, che può danneggiare gli organi. Reblozyl riduce la necessità di trasfusioni di sangue in caso di sindromi mielodisplastiche e beta-talassemia e i suoi effetti indesiderati sono considerati gestibili.
Nei pazienti affetti da beta-talassemia che non necessitano di trasfusioni regolari è atteso che livelli più elevati di emoglobina migliorino i risultati.
L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha deciso che i benefici di Reblozyl sono superiori ai rischi. ( Xagena2023 )

Fonte: EMA, 2023

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