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Le beta-talassemie sono caratterizzate da inefficace produzione di globuli rossi, con conseguente anemia, sovraccarico di ferro, e insufficienza d'organo.
Le attuali opzioni di trattamento per la beta-talassemia sono limitate.

Era già stato dimostrato, in modelli animali, che GDF-11, una citochina, viene prodotta in grandi quantità e partecipa alla ridotta produzione di globuli rossi.

In questo studio, 32 pazienti adulti affetti da beta-talassemia hanno ricevuto 0.1 ( n=8 ), 0.3 ( n=9 ), 0.5 ( n=8 ) o 0.75 ( n=7 ) mg/kg di Sotatercept per via sottocutanea una volta ogni 3 settimane.

Sotatercept è una proteina di fusione che inibisce GDF-11.

Tre ( 9% ) pazienti hanno riferito eventi avversi correlati al trattamento di grado maggiore o uguale a 2: 2 ( 25% ) nella coorte di 0.1 mg/kg ( dolore osseo e tromboflebite superficiale ) e 1 ( 13% ) nel gruppo 0.5 mg/kg ( extrasistoli ventricolari ).

Tra i pazienti con beta-talassemia non-dipendente dalla trasfusione ( n=22 ), una proporzione maggiore di pazienti ha raggiunto un aumento massimo di emoglobina maggiore o uguale a 1 g/dL nelle coorti 0.3 ( 67% ), 0.5 ( 83% ) e 0.75 ( 100% ) mg/kg, rispetto alla coorte 0.1 mg/kg ( 0% ).

Inoltre, tra i pazienti con beta-talassemia dipendente da trasfusione di globuli rossi ( n=10 ), una maggiore proporzione di pazienti ha ottenuto una riduzione del burden trasfusionale superiore al 20% nelle coorti 0.3 ( 33% ), 0.5 ( 50% ), e 0.75 ( 67% ) mg/kg, rispetto al gruppo con dosaggio di 0.1 mg/kg ( 0% ).

Sotatercept può essere di beneficio nei pazienti con beta-talassemia; inoltre presenta un profilo di sicurezza favorevole.

Sono in corso studi di fase 2 tesi a valutare Sotatercept nel trattamento della anemia nelle sindromi mielodisplastiche, anemia di Diamond- Blackfan, leucemia mielomonocitica cronica, mielofibrosi, e malattia renale allo stadio terminale. ( Xagena2014 )

Fonte: European Hematology Association ( EHA ) Congress, 2014

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