L'FDA ha approvato Elzonris, il primo trattamento per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato l'infusione di Elzonris ( Tagraxofusp-erzs; Tagraxofusp ) per il trattamento della neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche ( BPDCN ) negli adulti e nei pazienti pediatrici, dai due anni di età in su.
La BPDCN è una malattia rara e aggressiva del midollo osseo e del sangue che può colpire più organi, inclusi i linfonodi e la pelle.
Si presenta spesso come leucemia o evolve in leucemia acuta.
La malattia è più comune negli uomini rispetto alle donne e nei pazienti di età pari o superiore a 60 anni.
L'efficacia di Elzonris è stata studiata in due coorti di pazienti in uno studio clinico a braccio singolo.
La prima coorte di studio ha arruolato 13 pazienti con neoplasia BPDCN non-trattata e 7 pazienti ( 54% ) hanno raggiunto la remissione completa ( CR ) o remissione completa con un'anomalia cutanea non-indicativa di malattia attiva ( CRc ).
La seconda coorte comprendeva 15 pazienti con neoplasia BPDCN recidivante o refrattaria.
Un paziente ha raggiunto la remissione completa e un paziente ha raggiunto la risposta completa composita ( CRc ).
Gli effetti indesiderati comuni riportati dai pazienti negli studi clinici sono stati: sindrome da perdita capillare ( perdita di liquidi e proteine dai capillari nei tessuti circostanti ), nausea, affaticamento, gonfiore delle gambe e delle mani ( edema periferico ), febbre ( piressia ), brividi e incremento di peso corporeo.
Le anomalie di laboratorio più comuni sono state la diminuzione dei linfociti, dell'albumina, delle piastrine, dell'emoglobina e del calcio e l'aumento della glicemia e degli enzimi epatici ( ALT e AST ).
Gli operatori sanitari devono monitorare i livelli degli enzimi epatici dei pazienti e di rilevare eventuali segni di intolleranza all'infusione.
Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Elzonris perché può causare danni al feto in via di sviluppo o al neonato.
La scheda tecnica di Elzonris contiene un'Avvertenza BOXED WARNING per avvisare gli operatori sanitari e i pazienti sull'aumentato rischio di sindrome da perdita capillare che può essere pericolosa per la vita o fatale per i pazienti in trattamento.
L'FDA ha concesso a Elzonris la designazione di terapia fortemente innovativa e revisione prioritaria. Elzonris ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2018 )
Fonte: FDA, 2018
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