La FDA ha approvato Vyvgart, un nuovo trattamento per la miastenia grave generalizzata AChR-positiva
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Vyvgart ( Efgartigimod ) per il trattamento della miastenia grave generalizzata ( gMG ) negli adulti che risultano positivi all'anticorpo del recettore dell'acetilcolina ( AChR ).
La miastenia grave è una malattia neuromuscolare autoimmune cronica che provoca debolezza nei muscoli scheletrici ( muscoli volontari ), che peggiora dopo periodi di attività e migliora dopo periodi di riposo.
La miastenia grave colpisce i muscoli volontari, in particolare quelli che sono responsabili del controllo di occhi, viso, bocca, gola e arti.
Nella miastenia grave, il sistema immunitario produce anticorpi anti-AChR che interferiscono con la comunicazione tra nervi e muscoli, provocando debolezza.
Gravi attacchi di debolezza possono causare problemi di respirazione e deglutizione che possono essere pericolosi per la vita.
Vyvgart è la prima approvazione di una nuova classe di farmaci. È un frammento anticorpale che si lega al recettore neonatale Fc ( FcRn ), impedendo a FcRn di riciclare l'immunoglobulina G ( IgG ) nel sangue.
Il farmaco provoca una riduzione dei livelli complessivi di IgG, compresi gli anticorpi anormali AChR presenti nella miastenia grave.
La sicurezza e l'efficacia di Vyvgart sono state valutate in uno studio clinico di 26 settimane su 167 pazienti affetti da miastenia grave che sono stati randomizzati a ricevere Vyvgart oppure placebo.
Lo studio ha dimostrato che un numero maggiore di pazienti affetti da miastenia grave con anticorpi ha risposto al trattamento durante il primo ciclo di Vyvgart ( 68% ) rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo ( 30% ) su una misura che valuta l'impatto della miastenia grave sulla funzione quotidiana.
Un numero maggiore di pazienti che hanno ricevuto Vyvgart ha anche dimostrato una risposta su una misura di debolezza muscolare rispetto al placebo.
Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso di Vyvgart hanno incluso infezioni del tratto respiratorio, mal di testa e infezioni del tratto urinario.
Poiché Vyvgart provoca una riduzione dei livelli di IgG, il rischio di infezioni può aumentare.
Si sono verificate reazioni di ipersensibilità come gonfiore delle palpebre, mancanza di respiro ed eruzione cutanea.
Se si verifica una reazione di ipersensibilità, è necessario interrompere l'infusione e istituire una terapia appropriata.
I pazienti che usano Vyvgart devono monitorare segni e sintomi di infezioni durante il trattamento.
Gli operatori sanitari devono somministrare un trattamento appropriato e considerare di ritardare la somministrazione di Vyvgart a pazienti con un'infezione attiva fino a risoluzione dell'infezione. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
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