Distrofia muscolare di Duchenne: Prednisone nel week-end versus tutti i giorni
È stato eseguito uno studio in doppio-cieco, randomizzato di confronto tra l'efficacia e la sicurezza di Prednisone ( Deltacortene ) ogni giorno o nel weekend in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.
Un totale di 64 ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne tra i 4 e i 10 anni sono stati randomizzati a uno dei 12 Centri del Cooperative International Neuromuscolar Research Group.
L'efficacia e la sicurezza di 2 programmi di assunzione di Prednisone ( giornaliero 0.75 mg/kg/die e nel weekend 10 mg/kg/settimana ) sono state valutate nell’arco di 12 mesi.
È stata soddisfatta l'equivalenza per il dosaggio giornaliero e del weekend del Prednisone per gli esiti principali del punteggio al test muscolare quantitativo ( QMT ) del braccio e della gamba.
Anche i punteggi di forza secondari al test muscolare quantitativo per i flessori del gomito hanno dimostrato l'equivalenza tra i due gruppi di trattamento.
I profili complessivi degli effetti collaterali di altezza e peso, densità ossea, formazione di cataratta, pressione arteriosa e comportamento, analizzati a 12 mesi, non differivano tra i dosaggi di Prednisone nel fine settimana e giornalieri.
In conclusione, la somministrazione di Prednisone nel weekend è altrettanto benefica della dose standard giornaliera di Prednisone. L’analisi dei profili degli effetti collaterali ha dimostrato la tollerabilità complessiva di entrambi i regimi di dosaggio.
Questo studio fornisce la prova di Classe I che la somministrazione nel weekend di Prednisone è altrettanto sicura ed efficace quanto il Prednisone tutti i giorni nel preservare la forza muscolare e nel prevenire aumenti dell’indice di massa corporea in bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne nel corso di un periodo di 12 mesi. ( Xagena2011 )
Escolar DM et al, Neurology 2011; 77: 444-452
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