Studio CLEAR Harmony OLE: sicurezza ed efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico nei pazienti con malattie cardiovascolari aterosclerotiche e/o ipercolesterolemia familiare eterozigote
Esistono dati limitati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico ( Nilemdo ), un inibitore dell'adenosina trifosfato-citrato liasi, per abbassare il colesterolo lipoproteico a bassa densità ( colesterolo LDL ).
Lo studio di estensione in aperto ( OLE ) di 78 settimane, di fase 3, è un seguito dello studio di fase 3 CLEAR Harmony, in cui i pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 ad Acido Bempedoico o placebo per 52 settimane.
Durante la fase di estensione OLE, i pazienti che hanno ricevuto Acido Bempedoico hanno continuato il trattamento ( 130 settimane o meno ) e i pazienti che hanno ricevuto placebo hanno iniziato il trattamento con Acido Bempedoico ( 78 settimane o meno ).
Le valutazioni di sicurezza includevano eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi di particolare interesse e anomalie cliniche di laboratorio.
Le valutazioni di efficacia includevano la variazione percentuale rispetto al basale dello studio genitore del colesterolo LDL, altri parametri lipidici, e proteina C-reattiva ad alta sensibilità ( hsCRP ).
Dei 1.462 pazienti arruolati nello studio OLE, 970 hanno ricevuto Acido Bempedoico nello studio genitore; le anomalie di laboratorio e le riduzioni di colesterolo LDL, altri parametri lipidici e proteina C-reattiva ad alta sensibilità osservate nello studio principale sono rimaste stabili per 130 settimane di trattamento.
All'inizio del trattamento con Acido Bempedoico, 492 pazienti che hanno ricevuto placebo nello studio principale hanno manifestato riduzioni del colesterolo LDL, altri parametri lipidici e hsCRP, rispecchiando le riduzioni osservate nei pazienti che hanno ricevuto Acido Bempedoico nello studio principale che sono rimaste stabili per 78 settimane di terapia.
Durante la fase di estensione OLE, l'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento e degli eventi avversi di particolare interesse era comparabile nei pazienti che hanno ricevuto 130 settimane ( 78% ) rispetto a 78 settimane ( 78% ) di trattamento con Acido Bempedoico.
In conclusione, l'Acido Bempedoico è risultato generalmente ben tollerato e ha dimostrato un'efficacia prolungata fino a 2.5 anni di trattamento continuo.
I profili di sicurezza dell'Acido Bempedoico erano simili tra lo studio genitore e lo studio di estensione. ( Xagena2022 )
Ballantyne CM et al, Am J Cardiol 2022; 174:1-11
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