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Xermelo è un medicinale che trova indicazione nel trattamento della diarrea in forma grave negli adulti associata a una patologia denominata sindrome da carcinoide.
La sindrome da carcinoide si manifesta quando determinati tumori producono e rilasciano nel sangue quantità eccessive di una sostanza denominata serotonina. L’eccesso di serotonina può causare grave diarrea nonché altri sintomi quali rash cutaneo al viso ( flushing ) e crampi.
Xermelo è utilizzato in associazione con altri medicinali, denominati analoghi della somatostatina, quando tali medicinali non sono sufficienti da soli a controllare la diarrea.

Poiché il numero di pazienti affetti dalla sindrome da carcinoide è basso, la malattia è considerata rara e Xermelo è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) l’8 ottobre 2009.

Xermelo contiene il principio attivo Telotristat.

Xermelo è disponibile in compresse contenenti 250 mg di Telotristat e la dose raccomandata è una compressa tre volte al giorno.
Le dosi possono essere ridotte nei pazienti con funzione epatica lievemente o moderatamente ridotta.
I medici possono considerare la possibilità di interrompere la terapia se non si riscontrano benefici per i pazienti dopo 12 settimane.
Il principio attivo contenuto in Xermelo, Telotristat, blocca l’azione di enzimi denominati L-triptofano idrossilasi. Questi enzimi sono necessari per la produzione di serotonina. Bloccando gli enzimi, Telotristat riduce la produzione di serotonina nei pazienti con sindrome da carcinoide e allevia in tal modo i sintomi della patologia.

I benefici derivanti dall’aggiunta di Xermelo alla terapia sono stati dimostrati in uno studio principale a cui hanno partecipato 135 pazienti con sindrome da carcinoide la cui diarrea non era stata sufficientemente controllata con i soli analoghi della somatostatina.
Xermelo è stato messo a confronto con placebo e il principale indicatore dell’efficacia era il cambiamento del numero medio di evacuazioni giornaliere nelle 12 settimane dello studio.
All’inizio, i pazienti trattati con Xermelo avevano una media di 6.1 evacuazioni al giorno, che nel corso delle 12 settimane sono diminuite fino a una media di 4.7 al giorno, pari a una riduzione di 1.4 evacuazioni. I pazienti trattati con placebo avevano una media di 5.2 evacuazioni giornaliere all’inizio, che si sono ridotte a una media di 4.6 evacuazioni al giorno, pari a un calo di 0.6 evacuazioni.
Gli effetti di Xermelo sono stati osservati a partire da circa 3 settimane dopo l’inizio del trattamento.

Gli effetti indesiderati più comuni di Xermelo ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono dolore addominale, aumento dell’enzima epatico gamma-glutamil transferasi e stanchezza, e sono solitamente di entità lieve o moderata.
L’effetto indesiderato più comune abbastanza grave da causare l’interruzione del trattamento è il dolore addominale.

È stato dimostrato che Xermelo produce una riduzione del numero di evacuazioni sofferte da pazienti con sindrome da carcinoide non sufficientemente controllate con altri medicinali.
Benché modesta, tale riduzione è stata ritenuta significativa dato che i pazienti considerano la frequenza delle evacuazioni un sintomo con un impatto importante sulla qualità di vita.
Gli effetti indesiderati che sono stati osservati, riguardanti principalmente l’intestino, non hanno sollevato preoccupazioni rilevanti e sono stati considerati lievi e gestibili.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha pertanto deciso che i benefici di Xermelo sono superiori ai rischi. ( Xagena2017 )

Fonte: EMA, 2017

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