Cannabidiolo nei pazienti con epilessia resistente al trattamento
Quasi un terzo dei pazienti con epilessia ha una forma resistente al trattamento, associata a grave morbilità e ad aumentata mortalità.
I trattamenti a base di Cannabis per l'epilessia hanno generato molto interesse, ma i dati scientifici sono scarsi.
Uno studio ha verificato se l'aggiunta di Cannabidiolo ai regimi antiepilettici esistenti fosse sicura, tollerata, ed efficace nei bambini e giovani adulti con epilessia resistente al trattamento.
In uno studio in aperto, i pazienti ( età 1-30 anni ) con grave epilessia resistente al trattamento, intrattabile, a esordio infantile, che sono stati trattati con dosi stabili di farmaci antiepilettici prima dell'ingresso nello studio, sono stati arruolati in un programma di accesso allargato presso 11 Centri per l'epilessia negli Stati Uniti.
I pazienti hanno ricevuto Cannabidiolo orale al dosaggio di 2-5 mg/kg al giorno, titolato fino a intolleranza o a una dose massima di 25 o 50 mg/kg al giorno ( dipendente dal Centro di studio ).
L'obiettivo primario era quello di stabilire la sicurezza e la tollerabilità del Cannabidiolo; l'endpoint primario di efficacia era la variazione percentuale mediana della frequenza mensile media delle convulsioni motorie a 12 settimane.
Tra il 2014 e il 2015, sono stati arruolati 214 pazienti; 162 pazienti ( 76% ) che avevano almeno 12 settimane di follow-up dopo la prima dose di Cannabidiolo sono stati inclusi nell'analisi di sicurezza e tollerabilità, e 137 pazienti ( 64% ) sono stati inclusi nell'analisi di efficacia.
Nel gruppo di sicurezza, 33 pazienti ( 20% ) avevano la sindrome di Dravet e 31 pazienti ( 19% ) avevano la sindrome di Lennox-Gastaut.
I rimanenti pazienti avevano epilessia intrattabile con diverse cause e di diverso tipo.
Eventi avversi sono stati riportati in 128 dei 162 pazienti del gruppo di sicurezza ( 79% ).
Gli eventi avversi riportati in più del 10% dei pazienti sono stati sonnolenza ( n=41, 25% ), diminuzione dell'appetito ( n=31, 19% ), diarrea ( n=31, 19% ), affaticamento ( n=21, 13% ) e convulsioni ( n=18, 11% ).
5 pazienti ( 3% ) hanno interrotto il trattamento a causa di un evento avverso.
Eventi avversi gravi sono stati riportati in 48 pazienti ( 30% ), di cui uno mortale, un decesso improvviso inaspettato considerato estraneo al farmaco in studio.
20 pazienti ( 12% ) hanno avuto eventi avversi gravi probabilmente correlati all'uso di Cannabidiolo, il più comune dei quali era lo stato epilettico ( n=9, 6% ).
La frequenza mensile mediana delle crisi epilettiche motorie è stata di 30.0 al basale e 15.8 durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
La riduzione media delle crisi motorie mensili è stata del 36.5%.
I risultati hanno indicato che il Cannabidiolo possa ridurre la frequenza delle crisi e possa avere un profilo di sicurezza adeguato nei bambini e nei giovani adulti con epilessia altamente resistente al trattamento.
Sono necessari studi controllati e randomizzati per caratterizzare il profilo di sicurezza e la reale efficacia di questo composto. ( Xagena2016 )
Devinsky O et al, Lancet 2016; 15: 270-278
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