Carbonato di Litio nella sclerosi laterale amiotrofica
È stato effettuato uno studio di fase II con con placebo, come controllo, per determinare se il Carbonato di Litio ( Carbolithium ) fosse in grado di rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica ( ALS ).
Lo studio è stato condotto in 10 Centri nel Western ALS Study Group, utilizzando dosaggi simili ( 300-450 mg/die ), livelli ematici target ( 0.3-0.8 mEq/L ), misure di esito e durata dello studio ( 13 mesi ) come studio positivo.
L’assunzione di Riluzolo non era un requisito per l'arruolamento nello studio.
Come controlli storici sono stati utilizzati gli esiti del placebo nei pazienti abbinati per le caratteristiche basali in un ampio database di recenti studi clinici, che avevano mostrato tassi stabili di declino nel corso degli ultimi 9 anni.
Il tasso medio di declino alla scala ALSFRS-R ( ALS Functional Rating Scale-Revised ) è risultato maggiore in 107 pazienti trattati con Carbonato di Litio ( -1.20/mese ) rispetto a quello in 249 pazienti di controllo ( -1.01/mese, p=0.04 ).
Non sono emerse differenze nelle misure di esito secondario ( capacità vitale forzata, tempo al fallimento e qualità di vita ), ma ci sono stati più eventi avversi nel gruppo trattato.
La mancanza di beneficio terapeutico e i problemi di sicurezza, assieme a risultati simili provenienti da altri due studi recenti, depongono contro l'uso di Carbonato di Litio nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.
Questo studio ha fornito evidenza di classe IV che il Carbonato di Litio non rallenta il tasso di declino della funzione nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica nell’arco di 13 mesi. ( Xagena2011 )
Miller RG et al, Neurology 2011; 77: 973-979
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