Malattie rare | MedFocus.it

Malattie rare: Crysvita, la prima terapia per l'osteomalacia indotta da tumore approvata negli Stati Uniti

La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Crysvita ( Burosumab-twza; Burosumab ) per il trattamento dei pazienti... ... leggi

Malattie rare: Galafold, il primo trattamento orale per la malattia di Fabry

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di Galafold ( Migalastat... ... leggi

Malattie rare e Terapia genica: Strimvelis nel trattamento della immunodeficienza ADA-SCID

Il Comitato per i farmaci ad uso umano ( Committee for Human Medicinal Products – CHMP ) dell’EMA ( European... ... leggi

FDA ha approvato Myalept per curare le malattie metaboliche rare

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare... ... leggi

L'FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di due malattie rare: granulomatosi di Wegener e poliangite microscopica

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Rituxan ( Rituximab; in Italia: MabThera ) in combinazione con glucocorticoidi... ... leggi

Malattie rare ed interessamento cardiaco

Le malattie rare sono malattie ereditarie multisistemiche la cui diagnosi precoce appare spesso complessa a causa anche della compromissione di... ... leggi

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