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Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una... ...
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Associazione tra anomalie strutturali del cervello, elettroencefalogramma e storia di convulsioni nella mucopolisaccaridosi di tipo II o sindrome di Hunter
La mucopolisaccaridosi di tipo II o sindrome di Hunter ( MPS II ) è una malattia genetica che può presentarsi... ...
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Sicurezza e attività clinica di Elosulfase alfa in pazienti pediatrici affetti da sindrome di Morquio A o mucopolisaccaridosi IVA con meno di 5 anni di età
Studi precedenti hanno dimostrato che Elosulfase alfa ( Vimizim ) ha un profilo di efficacia / sicurezza favorevole nei pazienti... ...
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Elevati livelli di TNF-alfa associati a dolore e a disabilità fisica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI
I bambini e gli adulti con malattia da accumulo lisosomiale mucopolisaccaridosi ( MPS ) di tipo I, II e VI... ...
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Terapia genica diretta al sistema nervoso centrale per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II neurologica e somatica o sindrome di Hunter
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Struttura e funzione cardiaca ed effetti della terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I, II, IVa e VI
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Vimizim per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA, anche nota come sindrome di Morquio A
Vimizim è un medicinale che contiene il principio attivo Elosulfase alfa. È indicato per il trattamento
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Terapia enzimatica sostitutiva con Idursulfasi per la mucopolisaccaridosi di tipo II
La mucopolisaccaridosi II, nota anche come sindrome di Hunter, è una malattia rara, legata al cromosoma X, causata da una... ...
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Esordio in età infantile della sindrome di Scheie, forma attenuata di mucopolisaccaridosi tipo 1
La sindrome di Scheie è la forma più attenuata e più rara delle mucopolisaccaridosi di tipo 1 ( MPS 1... ...
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