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Studi precedenti hanno dimostrato che Elosulfase alfa ( Vimizim ) ha un profilo di efficacia / sicurezza favorevole nei pazienti con sindrome di Morquio A di 5 anni di età e oltre.
Uno studio ha valutato la sicurezza e l'impatto di Elosulfase alfa sui livelli di cheratan solfato urinario e sulla velocità di crescita nei pazienti più giovani.

15 pazienti con sindrome di Morquio A di età inferiore a 5 anni hanno ricevuto Elosulfase alfa 2.0 mg/kg alla settimana per 52 settimane durante la fase di trattamento primario di uno studio di fase II, in aperto, multinazionale.

L'endpoint primario era la sicurezza e la tollerabilità; gli endpoint secondari erano il cambiamento nei livelli urinari di cheratan solfato e la velocità di crescita nelle 52 settimane.

Tutti e 15 i pazienti hanno completato la fase di trattamento primario.

6 infusioni su 743 ( 0.8% ) somministrate hanno portato a eventi avversi che hanno richiesto l'interruzione dell’infusione e l'intervento medico.
11 pazienti ( 73.3% ) hanno avuto uno o più eventi avversi correlati al farmaco di studio, per lo più reazioni associate all’infusione.

Il tasso di crescita secondo z-score medio all'anno è numericamente migliorato da -0.6 a -0.4 al basale alla settimana 52.

Il confronto con soggetti non-trattati della stessa età nello studio MorCAP ( Morquio A Clinical Assessment Program ) ha mostrato un calo più contenuto negli z-score di altezza per i pazienti trattati rispetto a quelli non-trattati.

La variazione percentuale media dal basale nei livelli urinari di cheratan solfato è stata di -30.2% a 2 settimane e di -43.5% a 52 settimane.

In conclusione, l'intervento precoce con Elosulfase alfa è risultato ben tollerato e produce una diminuzione dei livelli urinari di cheratan solfato e una tendenza al miglioramento della crescita. ( Xagena2015 )

Jones SA et al, Pediatr Res 2015; 78: 717-722

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