Esiti a due anni dopo terapia mininvasiva con tensioattivi nei neonati prematuri: follow-up dello studio OPTIMIST-A
Gli effetti a lungo termine della somministrazione di surfattante tramite un catetere sottile ( terapia minimamente invasiva con surfattante, MIST ) nei neonati pretermine con sindrome da distress respiratorio rimangono da chiarire in modo definitivo.
È stato esaminato l'effetto della terapia minimamente invasiva con surfattante sulla morte o sulla disabilità dello sviluppo neurologico ( NDD ) all'età corretta di 2 anni.
È stato condotto uno studio randomizzato di follow-up, con medici e valutatori degli esiti in cieco condotto in 33 Unità di terapia intensiva neonatale ( UTIN ) in 11 Paesi.
Lo studio ha incluso 486 neonati con un'età gestazionale compresa tra 25 e 28 settimane, supportati con pressione positiva continua delle vie aeree ( CPAP ).
La raccolta dei dati di follow-up all'età corretta di 2 anni è stata completata a dicembre 2022.
I neonati assegnati alla terapia minimamente invasiva con surfattante ( n=242 ) hanno ricevuto surfattante esogeno ( 200 mg/kg Poractant alfa [ Curosurf ] ) tramite un catetere sottile; quelli assegnati al gruppo di controllo ( n=244 ) hanno ricevuto un trattamento simulato.
L'esito secondario chiave di morte o disabilità dello sviluppo neurologico da moderato a grave è stato valutato all'età corretta di 2 anni.
Altri esiti secondari includevano componenti di questo esito composito, nonché ricoveri ospedalieri per malattie respiratorie e respiro sibilante o difficoltà respiratoria riferiti dai genitori nei primi 2 anni.
Tra i 486 neonati randomizzati, 453 avevano dati di follow-up disponibili ( gestazione mediana, 27.3 settimane; 228 femmine, 50.3% ); i dati sull'esito secondario chiave erano disponibili in 434 neonati.
Morte o disabilità dello sviluppo neurologico si sono verificate in 78 neonati ( 36.3% ) nel gruppo terapia minimamente invasiva con surfattante e 79 ( 36.1% ) nel gruppo di controllo ( differenza di rischio, 0%; rischio relativo RR, 1.0 ); i componenti di questo esito non differivano significativamente tra i gruppi.
Gli esiti respiratori secondari hanno favorito il gruppo di terapia minimamente invasiva con surfattante.
Il ricovero per malattia respiratoria si è verificato in 49 bambini ( 25.1% ) nel gruppo di terapia minimamente invasiva con surfattante rispetto a 78 ( 38.2% ) nel gruppo di controllo ( RR, 0.66 ) e respiro sibilante o difficoltà respiratoria riferiti dai genitori in 73 ( 40.6% ) versus 104 ( 53.6% ) pazienti, rispettivamente ( RR, 0.76 ).
In questo studio di follow-up di uno studio clinico randomizzato su neonati pretermine con sindrome da distress respiratorio supportati con CPAP, la terapia minimamente invasiva con surfattante rispetto al trattamento simulato non ha ridotto l'incidenza di morte o disabilità dello sviluppo neurologico entro i 2 anni di età.
Tuttavia, i bambini che hanno ricevuto la terapia minimamente invasiva con surfattante hanno avuto tassi più bassi di esiti respiratori avversi durante i primi 2 anni di vita. ( Xagena2023 )
Dargaville PA et al, JAMA 2023; 330: 1054-1063
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