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Correlazioni in Medicina



Decorso della malattia nei pazienti con maculopatia associata al Pentosano polisolfato di sodio dopo la cessazione del farmaco


Studi recenti hanno collegato una maculopatia pericolosa per la vista con l'uso a lungo termine del Pentosano polisolfato di sodio ( PPS; Elmiron ).

È stato valutato il decorso della malattia nella maculopatia associata a Pentosano polisolfato di sodio dopo la cessazione del farmaco.
In una serie di casi retrospettivi, sono stati inclusi i pazienti con diagnosi di maculopatia associata a Pentosano polisolfato di sodio con almeno 6 mesi di follow-up dopo la cessazione del farmaco che sono stati trattati presso l'Emory Eye Center, Atlanta, Georgia, o il Casey Eye Institute, Portland, Oregon ( Stati Uniti ).
I dati sono stati raccolti tra il 2014 e il 2019.

L’esito principale era un cambiamento nell'acuità visiva e nelle caratteristiche di imaging della retina nel tempo.

Gli 11 pazienti inclusi erano tutte donne e l'età mediana era di 53 anni. Le partecipanti hanno avuto una visita basale a una mediana di 2 mesi dopo la cessazione del farmaco e sono stati successivamente osservati per una mediana di 12 mesi.
L'esposizione cumulativa mediana a Pentosano polisolfato di sodio è stata di 1.97 kg.

Nessun occhio ha mostrato un miglioramento dimostrabile della malattia dopo aver interrotto Pentosano polisolfato di sodio.
In totale 9 pazienti su 11 ( 82% ) hanno riportato un peggioramento dei sintomi visivi alla visita finale.

L'acuità visiva media logMAR è stata 0.14 e 0.14 rispettivamente al basale e alla visita finale.
L'acuità visiva è migliorata di 2 o più linee di Snellen in 1 occhio ( 5% ) e diminuita di 2 o più linee di Snellen in 2 occhi di una paziente ( 9% ).

Si è verificata un'evoluzione nel pattern dei cambiamenti dell'autofluorescenza del fondo e/o dei risultati della tomografia a coerenza ottica in tutti gli occhi.
In totale 17 occhi ( 77% ) hanno mostrato un'espansione dell'area del tessuto coinvolto.

In totale 7 occhi ( 32% ) presentavano atrofia maculare dell'epitelio pigmentato retinico alla visita di base e atrofia ingrandita dopo l'interruzione del Pentosano polisolfato di sodio in tutti e 7 gli occhi, con un tasso di crescita mediano di 0.32 mm all'anno.

Questi dati retrospettivi su 11 pazienti hanno indicato che la maculopatia associata a Pentosano polisolfato di sodio continua ad evolversi dopo la cessazione del farmaco per almeno 10 anni.
In alcuni casi, l'atrofia progressiva dell'epitelio pigmentato retinico invade il centro foveale e quindi può rappresentare una minaccia a lungo termine per la visione centrale. ( Xagena2020 )

Shah R et al, JAMA Ophthalmol 2020; 138: 894-900

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