Esito a lungo termine ed effetti tardivi nei pazienti sottoposti a trapianto con sangue o midollo osseo mobilizzato
La maggior parte dei trapianti allogenici di cellule staminali emopoietiche utilizzano oggi il trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico anziché il trapianto di midollo osseo.
Sono stati presentati i dati a lungo termine su esito ed effetti tardivi di cellule progenitrici del trapianto da sangue periferico versus trapianto di midollo osseo.
Nel periodo 1995-1999, 329 pazienti con leucemia hanno ricevuto trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( n=163 ) o trapianto di midollo osseo ( n=166 ) da fratelli donatori HLA-identici dopo randomizzazione centrale che ha tenuto conto dei criteri di stratificazione.
I dati di follow-up sono stati raccolti con un questionario nell’87% ( 176 su 202; 84 con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico, 92 con trapianto di midollo osseo ) dei pazienti sopravvissuti per più di 3 anni ( mediana di 9.3 anni ) dopo il trapianto.
Le analisi di efficacia hanno incluso tutti i pazienti trattati.
La sopravvivenza generale a 10 anni è stata del 49.1% per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico e del 56.5% per quelli sottoposti a trapianto di midollo osseo ( HR=0.83; p=0.27 ).
La sopravvivenza libera da leucemia è stata del 28.3% con il trapianto di midollo osseo versus 13.0% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( HR=0.61; p=0.12 ) per leucemia linfoblastica acuta; 62.3% con trapianto di midollo osseo versus 47.1% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico per leucemia mieloide acuta ( HR=0.67; p=0.16 ) e 40.2% con trapianto di midollo osseo versus 48.5% con trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico per leucemia mieloide cronica ( HR=1.12; p=0.60 ).
Più pazienti sono andati incontro a malattia del trapianto verso ospite ( GVHD ) cronica dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( n=56, 73% ) che dopo trapianto di midollo osseo ( n=46, 56%; p=0.021 ), con più frequente coinvolgimento di pelle, fegato e mucosa orale; più pazienti sottoposti a trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico hanno avuto bisogno di trattamento immunosoppressivo 5 anni dopo il trapianto ( n=20, 26% ) rispetto a quelli sottoposti a trapianto di midollo osseo ( n=10, 12%; p=0.024 ).
Tuttavia, non sono state osservate differenze nel performance status, ritorno al lavoro, incidenza di bronchiolite obliterante e funzione ematopoietica tra i due gruppi e si sono manifestati 14 casi di tumori secondari ( 5 dopo trapianto di midollo osseo, 9 dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ), che ha portato a un’incidenza cumulativa del 3% e 7% dopo trapianto di midollo osseo e dopo trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico ( p=0.17 ), rispettivamente.
In conclusione, più di 9 anni dopo il trapianto, la sopravvivenza generale e quella libera da leucemia sono risultate simili nei pazienti trattati con trapianto di midollo osseo e trapianto di cellule progenitrici da sangue periferico.
Differenze nell’incidenza di malattia del trapianto verso ospite cronica e nella durata dell’immunosoppressione esistono, ma non influenzano la sopravvivenza, lo stato di salute generale o gli eventi tardivi. ( Xagena2010 )
Friedrichs B et al, Lancet Oncol 2010; 11: 331-8
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