Deltyba nel trattamento dei pazienti adulti con tubercolosi polmonare multiresistente ai farmaci
Deltyba è un medicinale antitubercolare contenente il principio attivo Delamanid. La tubercolosi è una infezione causata dal batterio Mycobacterium tuberculosis ( M. tuberculosis, o bacillo di Koch ).
Deltyba è indicato nel trattamento dei pazienti adulti con tubercolosi polmonare multiresistente ai farmaci ( ossia resistente perlomeno a Isoniazide e Rifampicina, due medicinali antitubercolari standard ).
Deltyba è impiegato in associazione ad altri medicinali standard quando altre combinazioni prive di questo medicinale non possono essere utilizzate perché l’infezione è resistente alla terapia oppure a causa dei suoi effetti indesiderati.
Poiché il numero dei pazienti affetti da tubercolosi è basso nell’Unione Europea, la malattia è considerata rara e Deltyba è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale usato nelle malattie rare ).
Il trattamento con Deltyba deve essere iniziato e monitorato da un medico con esperienza nella gestione della tubercolosi multiresistente ai farmaci.
Deltyba è disponibile sotto forma di compresse ( 50 mg ) e la dose raccomandata è di due compresse due volte al giorno, da assumersi con il cibo.
Deltyba è somministrato per 6 mesi in aggiunta ad altri medicinali standard. Una volta terminata la terapia con Deltyba il trattamento con tali medicinali standard deve continuare tenendo conto delle lineeguida ufficiali.
Il principio attivo in Deltyba, Delamanid, è un antibiotico attivo contro Mycobacterium tuberculosis. Benché il suo esatto meccanismo d’azione sia poco chiaro, è nota la sua capacità di bloccare la produzione degli acidi metossimicolici e chetomicolici, due componenti essenziali delle pareti cellulari di Mycobacterium tuberculosis, provocando in tal modo la morte dei batteri.
Gli effetti di Deltyba sono stati esaminati nell’ambito di uno studio principale cui hanno partecipato 481 adulti con tubercolosi resistente ai trattamenti standard. I pazienti che hanno partecipato allo studio sono stati trattati con Deltyba o con placebo per 2 mesi, in aggiunta alle altre terapie.
Il principale parametro dell’efficacia era rappresentato dalla percentuale di pazienti in cui non si riscontravano batteri all’esame dell’espettorato ( catarro ).
Dopo 2 mesi di trattamento più del 40% dei soggetti trattati con Deltyba non mostrava segni di infezione all’esame dell’espettorato rispetto al 30% dei pazienti trattati con placebo.
Al termine dello studio principale è stata offerta ai pazienti la possibilità di protrarre il trattamento con Deltyba per altri 6 mesi nell’ambito di uno studio di estensione. Inoltre, la maggior parte dei pazienti che avevano partecipato allo studio principale è stata monitorata per un periodo massimo di 24 mesi dalla sua conclusione.
Esaminando congiuntamente i risultati di questi studi di follow-up, a distanza di 2 anni dall’inizio del trattamento non è stata rinvenuta traccia del batterio all’esame dell’espettorato nel 75% dei pazienti trattati con Deltyba per 6 mesi o più rispetto al 55% dei soggetti trattati con Deltyba per 2 mesi o meno.
Gli effetti indesiderati più comuni di Deltyba ( che possono riguardare circa un terzo dei pazienti ) sono nausea, vomito e capogiri. L’effetto indesiderato più grave è il prolungamento dell’intervallo QT ( una alterazione dell’attività elettrica del cuore che può provocare una aritmia pericolosa per la vita ).
Altri importanti effetti indesiderati sono ansia, parestesia ( sensazioni anomale quali formicolii e pizzicore ) e tremore.
Deltyba non deve essere usato in pazienti che hanno livelli bassi di albumina. Non deve inoltre essere somministrato a soggetti che assumono taluni altri medicinali che influenzano l’assorbimento di Deltyba nell’organismo.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’Agenzia regolatoria europea, EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Deltyba sono superiori ai rischi.
Il Comitato ha ritenuto che i benefici di Deltyba per i pazienti con tubercolosi polmonare multifarmacoresistente siano stati dimostrati. Nonostante la breve durata dello studio principale e le lacune degli studi di follow-up, il CHMP ha considerato che gli effetti osservati dopo i primi 2 mesi di trattamento hanno buone probabilità di permanere per tutta la durata della terapia.
Il CHMP ha osservato che uno studio clinico attualmente in corso fornirà conferme sull’efficacia del medicinale nel lungo termine. Inoltre, il CHMP ha chiesto alla società produttrice di effettuare un ulteriore studio per confermare che la dose attualmente raccomandata sia appropriata.
Quanto alla sicurezza di Deltyba, il profilo di sicurezza è stato considerato gestibile; sono state introdotte alcune misure di attenuazione dei rischi, tra cui uno studio finalizzato a confermare la sicurezza del medicinale nel lungo termine.
Infine, il Comitato ha messo in luce la necessità di disporre di nuovi medicinali per il trattamento della tubercolosi multifarmacoresistente.
Deltyba ha ottenuto una approvazione condizionata. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. ( Xagena2014 )
Fonte: EMA, 2014
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