La FDA ha approvato Qinlock, il primo farmaco per il trattamento di quarta linea dei tumori stromali gastrointestinali avanzati
La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha approvato Qinlock ( Ripretinib ) in compresse, il primo nuovo farmaco specificamente approvato come trattamento di quarta linea per il tumore stromale gastrointestinale ( GIST ) avanzato, un tipo di tumore che ha origine nel tratto gastrointestinale.
Qinlock è indicato per i pazienti adulti che hanno ricevuto un trattamento precedente con tre o più terapie con inibitori della chinasi, incluso Imatinib.
Nonostante i progressi compiuti negli ultimi 20 anni nello sviluppo di trattamenti per i tumori GIST, tra cui quattro terapie mirate approvate dalla FDA ( Imatinib nel 2002, Sunitinib nel 2006, Regorafenib nel 2013 e Avapritinib nel 2020 ) alcuni pazienti non rispondono al trattamento e i loro tumori continuano a progredire.
Ogni anno, negli Stati Uniti all'incirca a 4.000-6.000 adulti viene diagnosticato un tumore GIST.
I GIST sorgono quando si formano cellule anomale nei tessuti del tratto gastrointestinale. I GIST si verificano più comunemente nello stomaco, nell'intestino tenue e nell'intestino crasso, ma possono iniziare ovunque lungo il tratto gastrointestinale.
Ripretinib è un inibitore della chinasi in grado di impedire la crescita delle cellule tumorali.
L'approvazione di Qinlock si è basata sui risultati di uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha arruolato 129 pazienti con tumore GIST avanzato che avevano ricevuto un trattamento precedente con altre terapie mirate approvate dalla FDA, Imatinib, Sunitinib e Regorafenib.
Lo studio ha confrontato i pazienti che sono stati randomizzati a ricevere Ripretinib con i pazienti che sono stati randomizzati a ricevere placebo, per determinare se la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) ( tempo trascorso dal trattamento iniziale nello studio clinico alla crescita del cancro o alla morte ) fosse più lunga nel gruppo Ripretinib rispetto al gruppo placebo.
Durante il trattamento, i pazienti hanno ricevuto Ripretinib oppure placebo una volta al giorno in cicli di 28 giorni, ripetuti fino a quando non è stata rilevata la crescita tumorale ( progressione della malattia ) o il paziente ha manifestato effetti collaterali intollerabili.
Dopo la progressione della malattia, i pazienti randomizzati al placebo hanno avuto la possibilità di passare a Ripretinib.
In media, la percentuale di sopravvivenza senza progressione nei pazienti nel gruppo Ripretinib è stata di 6.3 mesi, rispetto a 1 mese per i pazienti nel gruppo placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Ripretinib sono stati: alopecia, affaticamento, nausea, dolore addominale, costipazione, mialgia, diarrea, riduzione dell'appetito, sindrome da eritrodisestesia palmo-plantare e vomito.
Ripretinib può anche causare gravi effetti collaterali tra cui cancro della pelle, ipertensione e disfunzione cardiaca con diminuzione della frazione di eiezione.
Qinlock può causare danni al feto in via di sviluppo o a un neonato. Gli operatori sanitari devono avvisare le donne in gravidanza di questo rischio e consigliare sia le donne con potenziale riproduttivo sia i pazienti di sesso maschile con partner femminili con potenziale riproduttivo, di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento e una settimana dopo l'ultima dose.
I pazienti devono essere avvisati di non allattare durante l'assunzione di Qinlock. ( Xagena2020 )
Fonte: FDA, 2020
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