L’FDA ha approvato Natpara per il controllo dei livelli di calcemia nei pazienti con ipoparatiroidismo
L’Agenzia regolatoria statunitense, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Natpara ( Ormone paratiroideo ) per controllare l’ipocalcemia ( bassi livelli di calcio nel sangue ) nei pazienti affetti da ipoparatiroidismo, una malattia rara che colpisce circa 60.000 persone negli Stati Uniti.
L’ipoparatiroidismo si verifica quando il corpo secerne anormalmente bassi livelli di ormone paratiroideo, un ormone deputato a regolare i livelli di calcio e fosforo nell’organismo.
L’ipoparatiroidismo è causato dalla perdita di funzione delle ghiandole paratiroidee e si verifica più comunemente come risultato della rimozione chirurgica delle ghiandole paratiroidee e più raramente a causa di malattie autoimmuni o congenite.
I pazienti con ipoparatiroidismo possono andare incontro a intorpidimento, formicolio, contrazioni muscolari, spasmi o crampi, ritmo cardiaco anormale, convulsioni, come conseguenza dei bassi livelli di calcio nel sangue.
L’ipoparatiroidismo è anche associato a complicanze a lungo termine, come danni ai reni, calcoli renali, sviluppo di cataratta e calcificazione dei tessuti molli.
Natpara, una iniezione somministrata una volta al giorno, aiuta a regolare i livelli di calcio dell’organismo.
L'FDA ha concesso a Natpara la designazione di farmaco orfano perché è destinato a trattare una malattia rara.
La sicurezza e l'efficacia di Natpara sono stati valutati in uno studio clinico su 124 pazienti che sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Natpara o un placebo.
Lo studio è stato progettato per determinare se Natpara può essere utilizzato come terapia ormonale sostitutiva, o per ridurre la quantità di forme attive di vitamina D o di Calcio per os.
I risultati hanno mostrato che il 42% dei pazienti trattati con Natpara ha raggiunto i normali livelli di calcio nel sangue con dosi ridotte di integratori di Calcio e forme attive di Vitamina-D, rispetto al 3% dei pazienti trattati con placebo.
Natpara trasporta un boxed warning per il cancro alle ossa ( osteosarcoma ), riscontrato in studi su ratti trattati con Natpara. Non è noto se Natpara provoca osteosarcoma negli esseri umani, ma a causa del potenziale rischio di osteosarcoma, Natpara è consigliato solo per l'uso in pazienti in cui l’ipocalcemia non può essere controllata mediante supplementazione di Calcio e forme attive di Vitamina-D, e per i quali i potenziali benefici sono considerati superiori a questo potenziale rischio.
Natpara è disponibile solo mediante un Programma basato sulla strategia della mitigazione del rischio ( REMS ).
Gli effetti indesiderati più comuni osservati tra i pazienti trattati con Natpara sono stati: sensazioni di formicolio, solletico, pizzicore o bruciore della pelle ( parestesia ); bassi livelli di calcio nel sangue; cefalea; elevati livelli di calcio nel sangue; e nausea. ( Xagena2015 )
Fonte: FDA 2015
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