Effetto della terapia con Ruxolitinib sui sintomi correlati a mielofibrosi
È stato condotto uno studio per valutare gli effetti di Ruxolitinib ( Jakavi ) su burden dei sintomi e qualità di vita e per valutare la capacità della scala MFSAF ( Myelofibrosis Symptom Assessment Form ) v2.0 modificata, di misurare l’entità dei cambiamenti dei sintomi correlati a mielofibrosi nei pazienti con la malattia.
Lo studio COMFORT-I ( Controlled Myelofibrosis Study With Oral JAK Inhibitor Treatment-I ) è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo e di fase III che ha valutato Ruxolitinib nei pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o ad alto rischio.
Analisi esplorative sono state condotte sulle seguenti valutazioni di esiti riportati dai pazienti ( PRO ): MFSAF v2.0 modificato ( sintomi individuali e Total Symptom Score [ TSS ] ), European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 ( EORTC QLQ-C30 ), Patient Reported Outcomes Measurement Information System ( PROMIS ) Fatigue Scale e Patient Global Impression of Change ( PGIC ).
Pazienti trattati con Ruxolitinib hanno mostrato miglioramenti nei singoli sintomi correlati a mielofibrosi, e quelli trattati con placebo sono andati incontro a peggioramento ( P inferiore a 0.001 ).
La maggioranza ( 91% ) dei pazienti trattati con Ruxolitinib designati come responder uguali o maggiori del 50% nel punteggio totale dei sintomi TSS ( miglioramento uguale o superiore a 50% nel TSS ) hanno riportato una condizione molto migliorata o migliorata moltissimo nella scala PGIC.
Questi pazienti hanno raggiunto miglioramenti significativi nei domini funzionali EORTC QLQ-C30 e stato di salute generale / qualità di vita versus i pazienti trattati con placebo, che sono andati incontro a un peggioramento in questi parametri ( P uguale o inferiore a 0.0135 ).
I pazienti trattati con Ruxolitinib con un grado inferiore di miglioramento dei sintomi ( responder TSS inferiori a 50% ) hanno comunque ottenuto miglioramenti superiori a quelli del gruppo placebo in questi esiti.
Il grado di riduzione del volume della milza con Ruxolitinib è risultato correlato con miglioramenti in TSS, PGIC, Scala di fatigue PROMIS e Status di salute generale/qualità di vita EORTC.
I pazienti trattati con Ruxolitinib che avevano raggiunto una riduzione del volume splenico uguale o superiore a 35% hanno ottenuto i maggiori miglioramenti in questi esiti riferiti dai pazienti stessi.
In conclusione, i pazienti trattati con Ruxolitinib hanno raggiunto miglioramenti clinicamente significativi nei sintomi correlati alla mielofibrosi e alla qualità di vita, ma i pazienti del gruppo placebo hanno mostrato un peggioramento dei sintomi e di altri esiti riferiti dai pazienti stessi. ( Xagena2013 )
Mesa RA et al, J Clin Oncol 2013; 31: 1285-1292
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