Mucopolisaccaridosi

Attenzione e volumi del corpo calloso nei soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo I

Ricerche precedenti hanno indicato anomalie dell'attenzione e della sostanza bianca nei soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo I ( MPS I... ... leggi

Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una... ... leggi

Associazione tra anomalie strutturali del cervello, elettroencefalogramma e storia di convulsioni nella mucopolisaccaridosi di tipo II o sindrome di Hunter

La mucopolisaccaridosi di tipo II o sindrome di Hunter ( MPS II ) è una malattia genetica che può presentarsi... ... leggi

Sicurezza e attività clinica di Elosulfase alfa in pazienti pediatrici affetti da sindrome di Morquio A o mucopolisaccaridosi IVA con meno di 5 anni di età

Studi precedenti hanno dimostrato che Elosulfase alfa ( Vimizim ) ha un profilo di efficacia / sicurezza favorevole nei pazienti... ... leggi

Elevati livelli di TNF-alfa associati a dolore e a disabilità fisica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

I bambini e gli adulti con malattia da accumulo lisosomiale mucopolisaccaridosi ( MPS ) di tipo I, II e VI... ... leggi

Terapia genica diretta al sistema nervoso centrale per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II neurologica e somatica o sindrome di Hunter

La mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPSII ) è una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X caratterizzata da... ... leggi

Struttura e funzione cardiaca ed effetti della terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I, II, IVa e VI

Mentre è stato dimostrato che la terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) migliora la resistenza e la mobilità articolare nei... ... leggi

Vimizim per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA, anche nota come sindrome di Morquio A

Vimizim è un medicinale che contiene il principio attivo Elosulfase alfa. È indicato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA... ... leggi

Terapia enzimatica sostitutiva con Idursulfasi per la mucopolisaccaridosi di tipo II

La mucopolisaccaridosi II, nota anche come sindrome di Hunter, è una malattia rara, legata al cromosoma X, causata da una... ... leggi

Esordio in età infantile della sindrome di Scheie, forma attenuata di mucopolisaccaridosi tipo 1

La sindrome di Scheie è la forma più attenuata e più rara delle mucopolisaccaridosi di tipo 1 ( MPS 1... ... leggi

Fenotipo clinico attenuato della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

La mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una malattia da accumulo... ... leggi

Mucopolisaccaridosi tipo VI

La mucopolisaccaridosi tipo VI è una malattia da accumulo lisosomiale, con interessamento multisistemico progressivo, associata a un deficit di arilsulfatasi... ... leggi

Malattie da accumulo lisosomiale: mucopolisaccaridosi di tipo 1

La mucopolisaccaridosi tipo I ( MPS I ) è una malattia rara da accumulo lisosomiale del gruppo delle mucopolisaccaridosi. Esistono... ... leggi

Naglazyme nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi VI

Naglazyme trova impiego nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi VI ( MPS VI o sindrome di Maroteaux-Lamy ). Questa malattia... ... leggi

Aldurazyme nel trattamento delle manifestazioni non-neurologiche della mucopolisaccaridosi di tipo I

Aldurazyme, una soluzione per infusione ( fleboclisi ) che contiene il principio attivo Laronidasi, trova indicazione in pazienti con diagnosi... ... leggi

Mucopolisaccaridosi 2: efficacia della terapia genica in un modello animale

Si aprono le porte della terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo II, grave malattia ereditaria del metabolismo.Maria Pia Cosma... ... leggi

Mucopolisaccaridosi I: linee guida per la gestione e il trattamento

La gestione della mucopolisaccaridosi di tipo I non è ben definita a causa della rarità della malattia ( circa 1... ... leggi

Efficacia e sicurezza nel lungo termine di Laronidasi nel trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo I

Un gruppo di ricerca internazionale ha condotto uno studio per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della alfa-L-iduronidasi... ... leggi

Mucopolisaccaridosi di tipo II: il decadimento cognitivo è indicativo di più grave malattia e più bassa aspettativa di vita

La mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPS II o sindrome di Hunter ) è una malattia multisistemica progressiva, causata da... ... leggi

Mortalità e cause di morte nella mucopolisaccaridosi di tipo II