Terapia adiuvante con Rituximab o placebo per i pazienti con trombocitopenia immune non-sottoposti a splenectomia
Il beneficio dell’aggiunta di Rituximab ( MabThera ) al trattamento standard in pazienti con trombocitopenia immune primaria non-sottoposti a splenectomia non è ben definito.
È stato condotto uno studio pilota randomizzato per determinare la possibilità di reclutamento, l’aderenza al protocollo e l’approccio in cieco di un più ampio studio su Rituximab versus placebo, e per valutare la potenziale efficacia della terapia adiuvante con Rituximab nella trombocitopenia immune primaria.
Adulti non-sottoposti a splenectomia con nuova diagnosi o recidiva di trombocitopenia immune primaria in trattamento con terapia standard per una conta piastrinica inferiore a 30 × 10(9)/L, sono stati assegnati in maniera casuale a 4 infusioni settimanali di 375 mg/m2 di Rituximab oppure placebo ( soluzione salina ).
Nel corso di 46 mesi sono stati arruolati 60 pazienti, un risultato più lento del previsto.
Gli obiettivi di aderenza al protocollo e di follow-up sono stati raggiunti, e il disegno in cieco è risultato di successo per i ricercatori ma non per i pazienti.
Dopo 6 mesi, non sono state osservate differenze tra i gruppi Rituximab e placebo per l’esito composito di uno qualunque tra conta piastrinica inferiore a 50 × 10(9)/L, sanguinamento significativo o terapia di salvataggio una volta interrotto il trattamento standard ( 65.6% vs 80.8%; rischio relativo, RR=0.81 ).
Il rispetto delle tempistiche di reclutamento rende complesso portare a termine un’ampio studio randomizzato su Rituximab per la trombocitopenia immune primaria pre-splenectomia.
In questo studio pilota non è stata osservata alcuna differenza nella frequenza dell’esito composito. ( Xagena2012 )
Arnold DM et al, Blood 2012; 119: 1356-1362
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