Efficacia della terapia con statine nei bambini con ipercolesterolemia familiare
I bambini con ipercolesterolemia familiare hanno una disfunzione endoteliale ed un aumento dello spessore dell’intima-media della carotide, che preannuncia il successivo sviluppo di malattia arterosclerotica.
Nonostante che la terapia sia stata disponibile da più di 10 anni, l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento ipolipidemizzante non è stata valutata nei bambini.
Lo studio condotto presso la Amsterdam University ha avuto come obiettivo quello di determinare l’efficacia e la sicurezza a 2 anni di una terapia con Pravastatina ( Sanaprav ) nei bambini affetti da ipercolesterolemia familiare.
Hanno preso parte allo studio 214 bambini tra gli 8 ed i 18 anni di età con ipercolesterolemia familiare, reclutati tra il dicembre 1997 e l’ottobre 1999.
Il periodo di follow-up è stato di 2 anni.
Dopo un periodo iniziale, caratterizzato da una dieta a basso contenuto di grassi e da una regolare attività fisica , i bambini sono stati sottoposti, in modo random, a trattamento con Pravastatina ( n = 106 ), a dosaggi compresi tra 20 e 40 mg/die, o con placebo ( n = 108 ).
Rispetto al basale, l’ispessimento dell’intima-media della carotide ha mostrato una tendenza a regredire con la Pravastatina ( p = 0.049 ), mentre una tendenza alla progressione è stata osservata con il placebo ( p = 0.28 ).
Il cambiamento medio nell’ispessimento dell’intima-media tra i due gruppi ( 0.014mm ) è risultato significativo ( p = 0.02 ).
Inoltre, la Pravastatina ha ridotto in modo significativo i livelli medi di colesterolo-LDL rispetto al placebo ( -24.1% versus +0.3%, rispettivamente, con p < 0.001 ).
Non sono state osservate differenze nella crescita, negli enzimi muscolari o epatici, nei parametri di funzione endocrina, nei punteggi dello stadio di Tanner, nell’inizio del ciclo mestruale o nel volume testicolare tra i 2 gruppi.
Due anni di terapia con Pravastatina hanno portato ad una significativa regres sione dell’aterosclerosi a livello carotideo nei bambini affetti da ipercolesterolemia familiare, con nessun effetto avverso sulla crescita, sulla maturazione sessuale, sui livelli ormonali o sul tessuto epatico o muscolare.( Xagena2004 )
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